肿瘤的发生因细胞核内DNA发生突变所致，基因疗法指通过控制或替换突变基因，以达到杀灭或控制肿瘤细胞的作用。目前技术较难完成基因替换过程，但可设计部分基因，抑制肿瘤细胞生长，如抑癌基因，通过载体进入癌细胞，且不被整合入癌细胞DNA内，但于细胞内表达抑制肿瘤细胞生长，可能导致肿瘤细胞凋亡，或控制肿瘤细胞生长，达到治疗癌症的目的。