目前有人认为恶性肿瘤的发生是由基因驱动而形成的一类恶性疾病，涉及驱动的基因就涉及靶向治疗，这个基因指的是基因发生突变、融合、扩增或者过表达的情况。当基因发生水平变化的时候，会引起下游通路的异常激活，从而导致肿瘤的发生、发展，所以针对基因的治疗就成了靶向治疗。靶向治疗的药物主要是作用在基因以及跨膜区或者是酪氨酸酶的结合区，阻断了基因向下游传导、通路的激活，从而达到抑制肿瘤的作用。实际上针对不同的病理类型癌肿以及不同的基因改变形式，涉及的靶向药物也不同。所以靶向治疗就是针对基因的治疗，在治疗之初作为基因的检测也是至关重要的步骤。