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肝豆状核变性新治疗

参与医生

河南省人民医院 李书剑 主任医师
肝豆状核变性新的治疗方案包括以下几条:1、保护肝功能:在新的一版的肝豆状核治疗指南当中,明确指出肝豆状核变性中肝功能的保护,对于患者的预后有很好的指导作用。当出现不可逆的肝性脑病,甚至严重的肝硬化、肝衰竭时,患者的预后就不太理想。所以早期保肝降酶,避免应用肝毒性的药物是治疗该病的关键;2、强力排酮:新的治疗指南当中指出需要应用比较强有力的趋酮、排酮的治疗方案,可以采用经典的青霉胺方案,以及二巯基丙磺舒或者二巯基丁二酸等排酮方案进行排酮,根据患者的情况进行选择。需要检测尿酮,进而根据尿酮排出的情况,调定排酮药物的应用量。当尿酮逐渐降低,甚至达标的时候,疾病控制相对较好;3、新型药物:新型的治疗肝豆状核变性的药物目前已经上市。目前最有前景的药物,包括曲恩汀,该药比青霉胺疗效更好,且副作用更少。但目前国内还未上市,还需等待一段时间;4、基因治疗:基因治疗也在研究当中,目前还处在科研的阶段未应用于临床。
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