针对肝癌肿瘤细胞的增殖、生长、转移信号通路，采取针对性阻断信号通路设计出的药物，统称为靶向药物治疗。恶性肿瘤快速增长，和某些信号通路密切相关，比如肝癌的VEGF、PDF-2的通路，和肝癌的快速增长密切相关。在临床上，设计出针对上述通道的阻断药物，可以在一定程度上控制肿瘤的进展，甚至可能将肿瘤缩小，以达到延长患者生命的目的。根据不同信号通路设计出的药物，统称为靶向药物。在临床上，已经批准用于晚期肝癌的分子靶向药物种类，主要包括甲苯磺酸索拉非尼片、甲磺酸仑伐替尼胶囊，以及近期刚批准的甲苯磺酸多纳非尼片、甲磺酸阿帕替尼片等，都属于针对肝癌分子信号通路的药物。有多靶点的药物，也有单靶点的药物，其目的是通过药物来控制肿瘤的生长，也是临床上目前针对肿瘤系统治疗的重要药物之一。