1984年美国科学家尝试用人工合成的正常基因移植到人体骨髓中以治疗遗传疾病

     小查德已经10岁了，但是父母一直把他关在特制的床里或者绑在椅上，他没有同龄儿童那样的自由，他不能出去玩耍，甚至不能在家里自由活动。不然他便咬自己的手指或胳膊。为了防止他咬破自己的嘴唇和舌头，不得不摘除了他的全部牙齿。他不仅身体发育迟缓，智力也不健全。他所患的是一种遗传性疾病：莱斯克—奈汉(Lesch-Ny-han)综合症，这是由于细胞染色体中10万个基因里有一个不健全造成的。由于这一基因缺损，使他的细胞不能产生一种叫作次黄嘌鸟嘌呤磷酸糖转移酶(HPRT)的物质，缺乏这种酶，患者的肾脏和关节会有大量的尿酸结晶积聚，大脑可发生思维迟钝和麻痹，从而引起一系列稀奇古怪的症状。

    迄今为止，国际医学界对这种遗传病尚无有效的疗法，大多数患者都不到20岁。

    1984年，美国休斯敦贝勒医学院的托马斯·卡斯基和加利福尼亚大学的西奥多·福里德曼，利用生物工程的方法，分别用逆转录病毒作载体，把人工合成方法制成的HPRT基因，移植到人的骨髓干细胞中获得成功。他们的实验表明，把正常基因移植到莱斯克—奈汉综合症病人的骨髓干细胞中之后，丢失的酶开始产生，一般达到了3%~23%的水平。如果将这一方法再加以改进，就可以治愈这种遗传病了。

    (图)将经过修改和重组的基因，重新植入人体细胞，是20世纪生物工程在治疗遗传疾病上的最新手段