药物治疗无效或部分基因突变引起的肾病综合征相对预后较差，可能最后发展为尿毒症。部分激素耐药型的肾病综合征患儿对激素和多种免疫抑制剂治疗无效，病情迁延不愈，长期大量蛋白尿持续不缓解，肾功能进行性下降，大概有50%的患儿10年内会进展到终末肾，需要透析治疗。 先天性肾病综合征患儿出生后3个月内发病，表现为肾病综合征。多数先天性肾病综合征患儿是由于编码肾小球滤过屏障蛋白的基因突变导致，此类患儿激素和免疫抑制剂治疗无效，大量蛋白尿长期不缓解，肾功能随年龄增长逐渐减退，多数在3岁时到达终末肾，需要透析或肾移植，但此类患儿比例较小。肾病综合征患儿中约85%为激素敏感型肾病综合征，因此家长无需过度紧张，只要遵医嘱规律用药，避免自行减药、停药、定期复查，大部分儿童都可以顺利停药，达到临床治愈。