骨髓增生异常综合征是白血病前期病变，最后可发展成为白血病，在治疗上有一定难度，但经过中西医结合治疗后可以有效控制病情、延缓病情发展。骨髓增生异常综合征在中医范畴属于髓毒劳范畴，主要有三个证型，第一个证型是肾阴虚证，治则以滋阴补肾、益气生髓为主，代表方剂有左归丸；第二个证型肾阳虚证，治则以温肾壮阳、益气生髓为主，代表方剂为右归丸；第三个证型是肾阴阳两虚证，治则以壮阳滋阴为主，代表方剂为左右归丸相合。 随着现代医学发展，有些药物可以明显延缓疾病进展为急性白血病，比如去甲基化药物吉西他滨，经过规范化治疗，患者病情可以得到明显缓解，延长进入白血病的阶段；阿扎胞苷经过规范化治疗，也可以延长进展为白血病的时间。但现在医学公认，只有骨髓移植可以完全根治骨髓增生异常综合征。