干细胞临床治疗“未熟先热”

国家卫生计生委、国家食品药品监督管理总局近日联合发布我国首个《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《管理办法》），对干细胞临床研究的机构资质和条件作出规范，并明令禁止发布干细胞临床研究广告，限定多项措施保护受试患者的权益。有数据显示，预计到2016年，国内干细胞产业的市场规模将达千亿元。有业内人士认为，随着管理办法的公布，干细胞产业尤其是治疗领域将迎来春天。

干细胞研究逐利倾向明显

干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下可以分化成多种功能细胞。由于具有增殖和分化的特性，干细胞作为“种子”细胞可参与细胞替代和组织再生。干细胞研究作为近年来医学前沿重点发展领域，展现出了良好发展前景，给某些疑难疾病的有效治疗带来了希望，受到广泛关注。

国家卫计委表示，我国在“十二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持，并取得可喜进展。但在干细胞研究和转化应用快速发展的同时，也出现了一些问题，如机构逐利倾向明显，收取高额费用；干细胞制备标准不统一，质量存在严重隐患等问题；又由于缺乏有效学术、伦理审查和知情同意，使受试者权益难以保障。一些逃避政府监管、缺乏临床前研究数据的干细胞治疗屡禁不止。制定相关管理办法，规范干细胞临床研究，充分保护受试者权益势在必行。

据悉，除了技术已经成熟的造血干细胞治疗血液疾病以外，我国并未批准采用干细胞临床治疗其他任何疾病，只能用于临床研究。有专家指出，中国干细胞临床治疗目前最显著的问题是“未熟先热”，被严重扩大使用了。

医院不得向受试患者收取费用

国家卫计委解读《管理办法》时表示，该《管理办法》适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究，不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。

《管理办法》提出，医疗机构按照《管理办法》要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临床应用；如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。在临床研究过程中，所有关于干细胞提供者和受试者的所有资料的原始记录须做到准确、清晰并有电子备份，保存至临床研究结束后30年。干细胞制剂的追踪资料也要从最后处理之日起保存至少30年。

《管理办法》还明确，医疗机构不得向受试患者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。开展干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开的原则，必须遵循伦理并充分保护受试者权益的原则。从事干细胞临床研究的医疗机构必须是三级甲等医院，具有药物临床试验机构资格和开展相关研究的条件，具备处置干细胞研究可能遇到风险的能力。

《管理办法》提出自文件发布之日起，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。

风险高项目要为受试者购买保险

《管理办法》还规定，开展干细胞临床研究的机构应当加强受试者保护。干细胞临床研究人员必须用通俗、清晰、准确的语言告知供者和受试者所参与的干细胞临床研究的目的、意义和内容，以及预期受益和潜在的风险，并在自愿原则下签署知情同意书。对风险较高的项目，研究机构应当采取有效措施进行重点监管，并通过购买第三方保险，为受试者提供相应保障。

如果受试者在干细胞临床研究过程中出现了严重不良事件，如传染性疾病、造成人体功能或器官永久性损伤、威胁生命、死亡，或必须接受医疗抢救的情况，研究人员应当立刻停止临床研究。

《管理办法》规定国家和省级卫生计生行政和食品药品监管部门应当根据工作需要成立干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会，并明确专家委员会的职责要求，指出专家委员会应当为干细胞临床研究管理提供技术支撑和伦理指导，对已备案的医疗机构和研究项目进行现场核查和评估，对机构学术、伦理委员会研究项目管理工作进行督导、检查，促进干细胞临床研究规范开展。

有数据预测，到2016年，国内干细胞产业的市场规模将达千亿元，到2020年全球干细胞产业规模将达到4000亿美元。不过，有业内人士提出，《管理办法》显示干细胞领域的临床应用并未放开，干细胞研究发展还处于初级阶段，进行商业化的应用还需要时间。

据悉，《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》也一同发布，从干细胞制剂的制备、体外试验、体内动物试验，到植入人体的临床研究及临床治疗的整个过程，对所使用的干细胞制剂在细胞质量、安全性和生物学效应方面进行相关的研究和质量控制。