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儿童肌萎缩怎么治

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湖南省儿童医院 吴丽文 副主任医师
儿童肌萎缩需根据病因治疗,主要如下: 1、神经肌肉病:可针对原发病进行治疗; 2、外伤:如神经离断,需将神经接好并进行一些康复治疗; 3、儿童脊髓性肌萎缩:即脊肌萎缩症,为隐性遗传病,由SMN1基因引起,发病年龄不同,患儿可能出现全身肌萎缩、肌无力,但智力正常,可能存在家族史。目前对这一疾病可采用精准治疗,在2019年关于脊髓性肌萎缩的基因修饰治疗药物已经进入了中国,现在国内至少用了100多例,目前能够用的药物有诺西那生,罗氏的risdiplam马上也可以进入临床。在极早期,即尚未出现呼吸功能衰竭时使用这些基因修饰治疗药物,效果非常好。很多3-4个月的患儿用药后可以达到与正常孩子类似的状态。如果已经全身肌萎缩,已经使用呼吸机,则治疗效果很差。
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