SMA指进行性脊肌萎缩症，是常染色体隐性遗传疾病，该类患者最终会由于呼吸肌受累，出现肺部感染，或者呼吸衰竭而死亡，患者的寿命跟起病早晚和分级有关。对于婴儿型SMA患者而言，起病时间比较早，患者在出生3个月后起病，通常在18个月患儿已经死亡，该类型导致患者寿命比较短。青少年型的SMA患者，病程相对较长，因此寿命较长。患者出生后到7-8岁左右起病，随着病情逐渐进展，累及肌肉，导致呼吸功能受损，或者出现比较严重的肺部感染，进而会危及患者生命。但因病程较长，所以此类患者寿命相对较长。SMA属于运动神经元病，随着学科进展，部分大型药企对该类罕见疾病进行研究，今后有望通过科学进展，使SMA类疾病能得到治愈。