GIST是胃肠道间质瘤靶向新药，包括2021年在国内获批上市的两种新药，一个是瑞派替尼，另一个是阿伐替尼。在此前已经有三种胃肠道间质瘤的靶向药物在国内批准上市，分别是伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼。瑞派替尼是一种新型的广谱开关控制的抑制剂，可以广泛抑制KIT和PDGFRα各类原发突变和继发耐药突变。目前，它也成为NCCN、CSCO等国内外权威指南中，胃肠道间质瘤的四线标准治疗药物。 根据2022年的《CSCO胃肠道间质瘤诊疗指南》，瑞派替尼的推荐等级被提升至二级(1A类证据)，意味着对于伊马替尼一线治疗进展后的晚期胃肠道间质瘤患者，二线治疗也可以选择瑞派替尼。而阿伐替尼获批的适应证，是治疗PDGFRα D842V突变不可切除的或者转移性的胃肠道间质瘤患者。 胃肠道间质瘤属于罕见的肿瘤，但我们国家人口基数比较大，每年依然有2万-3万人发病。靶向药物的相继出现，让胃肠道间质瘤从一种预后极差的肿瘤，逐渐步入了慢性病的范畴，为患者延长生命、提高生活质量带来了更多可能性。患者一定在专业医生或药师指导下用药，根据个体病情选择合适的药物。