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宝宝SMA是什么病

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北京大学第一医院 张清友 主任医师
宝宝SMA指的是脊肌萎缩症,SMA是脊肌萎缩症的缩写,S是指脊髓,M是指肌肉,A是指萎缩。脊肌萎缩症是先天的脊髓运动系统运动神经元变性疾病,是先天性遗传疾病。其主要的病理变化是脊髓前角运动神经元变性,在变性后没有功能,肌肉无法运动。由于无法运动,逐渐萎缩,营养达不到,所以称为脊肌萎缩症,预后较差。而且发病越早,预后越差,这是严重的神经系统病变,但也是罕见病,发病率较低,一旦发病,预后很差。发病年龄越早,预后越差,如果1岁以内起病,即为婴幼儿时期或6个月以内起病,基本上能活到1岁的可能性都很小。还有部分成人疾病的可能对寿命影响不是太大。现在对于治疗SMA已经有部分特异药物,效果不错,但价格较昂贵,所以宝宝SMA的大体是这个情况。
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