分子靶向治疗是相对于化疗而言，过去认识到肿瘤增长是细胞的倍增，它的倍增过程有遗传物质的改变，如DNA的复制，蛋白质的复制，在复制过程中有很多信息参与，如果让肿瘤不长，那么就阻断细胞的倍增过程，通常情况是DNA要复制，那么就阻断DNA复制，这个细胞就会凋亡坏死，复制不成。这是化疗的基本原理。 现在进一步认识到细胞的增殖不仅仅是DNA的复制和细胞的倍增过程，这个过程是有一个信息通路来作用指导的，正常组织的细胞是可以被控的，是正常的基因，如果这个基因被激活或者异常了，那么它不可控的情况下，会反复进入复制。所谓的靶向就是用化学药物把这个不正常细胞的基因位点封上，信息存档就会终止，细胞也就不会再继续增殖。这就是靶向治疗的作用原理，跟过去的化疗不同，化疗对正常组织有影响。靶向治疗可能仅对于肿瘤细胞这个信息通路，而对正常组织副作用会更低。